中國(guó)藥品生物制品檢定所周海鈞教授在本次大會(huì)上介紹了近年來(lái)生物技術(shù)藥物的最新研究進(jìn)展。

周海鈞教授說(shuō)，全世界醫(yī)藥生物技術(shù)近十年來(lái)發(fā)展很快，美國(guó)在生物制藥方面一直穩(wěn)居榜首，其次是德國(guó)和日本。至2003年1月，美國(guó)已上市77種生物技術(shù)藥物。2003年，美國(guó)食品與藥品監(jiān)督管理局(fda)批準(zhǔn)了第一個(gè)治療牛皮癬的生物技術(shù)藥物--amevive(alefacept)。我國(guó)生物技術(shù)藥物的研究和開發(fā)起步較晚，但在國(guó)家大力扶持下，發(fā)展迅速，目前已有16種基因工程藥物和兩種疫苗批準(zhǔn)上市，正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)的品種近100種。

基因治療是導(dǎo)入外源基因達(dá)到治療效果的治療方法。研究表明，基因治療有可能成為治愈癌癥、艾滋病、高血壓、糖尿病，以及各種遺傳病的最佳選擇。周海鈞教授介紹說(shuō)，目前美國(guó)fda已經(jīng)批準(zhǔn)600多個(gè)基因治療方案，治療的疾病涉及各種腫瘤、心血管疾病、代謝病、遺傳病和艾滋病等。我國(guó)早在1991年就開展了b型血友病的基因治療，至今已有多個(gè)方案進(jìn)入臨床研究階段。

dna疫苗是20世紀(jì)90年代新興的免疫學(xué)理論和技術(shù)，1995年以來(lái)，fda已經(jīng)陸續(xù)批準(zhǔn)艾滋病、流感、乙型肝炎病毒、單純皰疾病毒、瘧疾和腫瘤相關(guān)抗原等dna疫苗十余種，其中瘧疾dna疫苗進(jìn)展很快，已經(jīng)進(jìn)入ⅲ期臨床試驗(yàn)階段。我國(guó)在dna疫苗方面亦取得可喜進(jìn)展，并取得了一些具有獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的品種。中科院動(dòng)物所研制的hcgβ亞單位腫瘤dna疫苗，衛(wèi)生部艾滋病預(yù)防與檢測(cè)中心研制的重組mva-hcv活疫苗及重組mva和dna聯(lián)合疫苗已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)研究階段。

周海鈞教授介紹說(shuō)，反義核酸藥物是20世紀(jì)80年代出現(xiàn)的一種以抑制基因表達(dá)為目的的基因治療藥物。它是根據(jù)堿基互補(bǔ)原理用人工合成或生物合成的特定互補(bǔ)dna、rna片段，在復(fù)制、轉(zhuǎn)錄和表達(dá)3個(gè)水平上抑制或封閉基因表達(dá)。反義核酸藥物對(duì)腫瘤、遺傳病、傳染病的防治具有重要意義。1998年，美國(guó)第一個(gè)批準(zhǔn)研制的vitravene反義寡核苷酸(as-odn)投入市場(chǎng)，用于治療艾滋病患者的巨細(xì)胞病毒和視網(wǎng)膜炎。我國(guó)863項(xiàng)目中也有反義核酸藥物類的研究項(xiàng)目。軍科院放射醫(yī)學(xué)研究所研制的端粒酶hest2基因?yàn)榘械姆戳x核酸抗腫瘤藥正在進(jìn)行臨床前研究。

在單克隆抗體研發(fā)領(lǐng)域，1993年美國(guó)研制的ortho okt-3鼠單抗，首先批準(zhǔn)上市用于急性逆轉(zhuǎn)腎移植免疫排斥反應(yīng)，后又?jǐn)U大到肝臟、心臟的移植，現(xiàn)美國(guó)已經(jīng)批準(zhǔn)單抗13種。目前，美國(guó)正處于臨床研究階段的單抗近70種，其中研究人員正在就人源單抗免疫球蛋白e對(duì)血癌、銀屑病、肝移植、腎移植、哮喘、鼻炎、色素層炎等多種疾病的治療進(jìn)行ⅰ、ⅱ、ⅲ期臨床研究。日本亦有7種人源單抗進(jìn)入臨床研究階段。我國(guó)對(duì)治療性抗體研究非常重視。目前已有流行性乙型腦炎單抗、肝癌單抗導(dǎo)向治療劑131ⅰ標(biāo)記的hab18及131ⅰ標(biāo)記的酶解片段f(ab